Eine lysosomale Speicherkrankheit ist eine Krankheit, die durch die Speicherung oder
Ansammlung von nicht weiter abbaubauren Zwischenprodukten in den Lysosomen gekennzeichnet ist. Lysosome sind kleine Zellbestandteile, die als chemische Fabrik funktionieren:
die Lysosomen enthalten oder stellen verschiedene Enzyme her, die Stoffe verdauen oder zerlegen
(nach: www.genzyme.de).